Методологические основы фармацевтической разработки клеточных препаратов

Евразийским экономическим союзом (ЕАЭС) разработаны нормативно-правовые базы обращения клеточных препаратов — средств лечения на основе соматических клеток человека. В Российской Федерации клеточные препараты определены как биомедицинские клеточные продукты с отдельной от лекарственных средств нормативно-правовой регуляцией, а в ЕАЭС отнесены к отдельному классу биологических лекарственных препаратов — высокотехнологичных лекарственных препаратов. В обеих нормативно-правовых регуляциях применен фармацевтический подход, предполагающий фармацевтическую разработку клеточного препарата, его доклинические и клинические исследования и последующую регистрацию для возможности выпуска в гражданский оборот. Перед разработчиками клеточных препаратов и потенциальными инвесторами встает ряд регламентированных технологических и организационных процессов, относящихся к фармацевтической разработке, которые необходимо выполнить для выведения клеточных препаратов на рынок. Существующие в мире требования, рекомендации, концепции и подходы относятся только к «традиционным» лекарственным средствам и не содержат необходимые виды работ при создании клеточных препаратов. Цель исследования — разработка методологических основ фармацевтической разработки клеточных препаратов, а также шкалы уровней готовности их технологии. Методы. Анализ нормативно-правовых баз РФ и ЕАЭС, а также на основе жизненного цикла клеточных препаратов, рекомендаций ICH к разработке фармацевтической продукции, концепции «качество, запланированное при разработке» QbD. Результаты. Предложена методологическая модель создания клеточных препаратов, включающая этапы теоретической, лабораторной и промышленной разработки. На основе методологической модели предложена шкала уровней готовности технологии клеточных препаратов (УГТ1–УГТ9). Заключение. В статье описана методология фармацевтической разработки клеточных препаратов с учетом специализированной шкалы уровней технологической готовности.